O regulador de saúde norte-americano (FDA) aprovou a injeção Exondys 51 (eteplirsen), o primeiro fármaco aprovado para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O Exondys 51 é especificamente indicado para pacientes que tenham uma mutação confirmada no gene associado à proteína distrofina propício ao salto do exão 51, que afeta cerca de 13 por cento da população com a doença.

A FDA concluiu que os dados apresentados pela Sarepta Therapeutics demonstram um aumento na produção de distrofina que pode contribuir para o benefício clínico em alguns pacientes que têm uma mutação confirmada no referido gene.

Nos termos das disposições de aprovação acelerada, a FDA exige à Sarepta Therapeutics que conduza um ensaio clínico para confirmar o benefício clínico do fármaco, a fim de avaliar se o Exondys 51 melhora a função motora destes pacientes.